טיפול ניסיוני שיפר רגישות לאור אצל עיוורים

לזהות חפץ על השולחן או להבחין בפתח דלת: פעולות יומיומיות כאלה עמדו במרכז מחקר חדש שבחן אפשרות להשיב תפקודי ראייה מסוימים לאנשים עם עיוורון בעקבות מחלת רשתית מתקדמת. התוצאות מצביעות על שיפור אצל חלק מהמשתתפים, אך גם ממחישות כמה הדרך עוד ארוכה.

המחקר, שפורסם באוקטובר בכתב העת הרפואי New England Journal of Medicine, כלל עשרה אנשים עם רטיניטיס פיגמנטוזה מתקדמת. זו מחלת רשתית תורשתית וניוונית שעלולה להוביל לעיוורון. החוקרים בחנו טיפול אופטוגנטי, המשלב טיפול גנטי עם משקפיים ייעודיים המגרים את העין באמצעות אור.

להפעיל תאים שנותרו ברשתית

המשתתפים קיבלו זריקה אחת לתוך העין שראייתה הייתה ירודה יותר. הזריקה נשאה הוראות גנטיות לייצור חלבון רגיש לאור בשם ChrimsonR בתאי גנגליון ברשתית. הרעיון הוא להפוך תאים ששרדו את תהליך הניוון לרגישים לאור, ולהפעיל אותם בעזרת המשקפיים.

בבדיקת הרגישות לאור, שנערכה כשהעין שלא טופלה מכוסה ובשימוש במשקפי הגירוי, נמצא שיפור אצל שבעה מעשרת המשתתפים. אצל שישה הגיע השיפור לרמה שהחוקרים הגדירו כבעלת משמעות קלינית. ההגדרה נשענה על הספרות המדעית, אך לא נקבעה מראש בפרוטוקול הניסוי.

בחלק מהמשתתפים תועד גם שיפור במשימות כגון זיהוי ומיקום חפצים, איתור פתחים ומעקב אחר קווים בעת הרכבת המשקפיים. לפי דיווח מכון המחקר IOB בבזל, משתתפים שהתאמנו יותר עם המשקפיים נטו להצליח יותר במבחני זיהוי חפצים. הקשר הזה אינו מוכיח לבדו שהאימון גרם לשיפור.

גם תופעות לוואי, גם שאלות פתוחות

מטרתו המרכזית של הניסוי הייתה לבדוק בטיחות. במהלך המחקר תועדו 34 אירועים חריגים בעיניים אצל תשעה משתתפים. רובם היו קלים או בינוניים. אירוע אחד הוגדר חמור: חסימה זמנית של העורק המרכזי ברשתית מיד לאחר ההזרקה, שחלפה בתוך דקות לאחר מתן טיפות.

החוקרים סיכמו כי במסגרת מגבלות המחקר הקטן, השילוב נמצא בטוח, אך הדגישו שנדרש מחקר נוסף להערכת הבטיחות והיעילות. הניסוי נערך ללא סמיות ומומן בידי חברת GenSight Biologics.

הטיפול לא החזיר ראייה תקינה, והממצאים אינם מעידים על פתרון לכל סוג של עיוורון. החשיבות שלהם היא באפשרות להשיב מידה מסוימת של תפקוד חזותי גם בשלב מתקדם של ניוון הרשתית. כעת צריך לברר עד כמה השיפור עקבי, כמה זמן הוא נשמר ואיך הוא מתבטא בחיי היומיום.